Lieky na ojedinelé ochorenia sú tie, ktoré sa používajú na liečbu zriedkavých chorôb. Hovorí sa im aj „siroty“. Zdá sa, že ak je choroba zriedkavá, potom je ťažké ju stretnúť.
V skutočnosti tu funguje paradox. Napriek vzácnosti je v súhrne veľa pacientov s takýmito diagnózami. Napríklad v európskych krajinách je ich 30 miliónov, teda približne každý 15. človek trpí nejakým sirotským ochorením. Na ich liečbu sú určené špeciálne lieky.
Registrácia liekov na ojedinelé ochorenia
Tieto lieky sa zvyčajne vyrábajú a registrujú rovnako ako bežné lieky. Majú však určité výhody, ktoré povzbudzujú výrobcov, aby investovali do ich vývoja.
Vládne intervencie na podporu výroby prichádzajú rôznymi spôsobmi: daňové úľavy a stimuly, zjednodušený prístup na domáci trh, rozvojové dotácie, rozšírená trhová exkluzivita.
Kto prideľuje status
Priradený stav lieku na ojedinelé ochorenialieky Výborom pre lieky na ojedinelé ochorenia, Európska agentúra pre lieky. Potom schválila Európska komisia. Až potom je vydaný registračný certifikát.
Požiadavky
Ak chcete, aby bola žiadosť o status osirotenej osoby schválená, musí spĺňať nasledujúce požiadavky:
- Mal by sa používať na diagnostiku, liečbu alebo prevenciu život ohrozujúcich alebo chronických chorôb.
- Ochorenie by nemalo postihnúť viac ako 5 ľudí z 10 000 v Európskej únii alebo by malo byť nepravdepodobné, že predaj farmaceutického produktu pokryje náklady potrebné na jeho vývoj.
- Neexistuje žiadna vhodná metóda na diagnostiku, liečbu alebo prevenciu ochorenia, alebo ak je vytvorená, príslušný liek by mal pacientom s takýmto ochorením pomôcť.
Na úrovni zákona
V Rusku bol koncom marca 2010 schválený návrh zákona „O obehu liekov“, ktorý zabezpečuje štátnu reguláciu cien liekov, ktoré sa považujú za nevyhnutné a životne dôležité. O takzvaných orphan drugs vo finálnej verzii zároveň nebola ani zmienka. Takáto novela zmizla zo zákona po prvej korektúre Štátnej dumy.
Vďaka tomu sa spojilo niekoľko desiatok charitatívnych nadáciív príhovore k prezidentovi Ruska. Požiadali o legalizáciu obehu liekov na ojedinelé ochorenia a zjednodušenie režimu ich dovozu a registrácie v krajine.
V dôsledku toho bolo na webovej stránke ministerstva zdravotníctva zverejnené oficiálne stanovisko. Postup pri dovoze takýchto liekov sa teda zjednodušil. Teraz to nie je dlhšie ako 5 dní.
Povolenie na dovoz na osobné použitie sa vydáva v elektronickom formáte s digitálnym podpisom. Pacienti zo vzdialených regiónov vďaka tomu nebudú musieť navštevovať hlavné mesto, stáť v rade na úradoch, aby získali povolenie.
Sirotené choroby
Príklady ojedinelých chorôb sú:
- Mukopolysacharidóza. Dedičné ochorenie v ťažkej forme, ktoré sa týka metabolických porúch. V Rusku sa ročne narodí v priemere asi 15 ľudí s týmto ochorením.
- Hemofília. Dedičná patológia, pri ktorej je diagnostikovaný nedostatok faktora zrážania krvi, čo spomaľuje proces. V Rusku bolo zaregistrovaných 8 000 pacientov.
- Chronická mukózna kandidóza. Pôvodcom je huba rodu Candida. Zvyčajne sa vyskytuje u detí mladších ako 18 rokov.
Okrem toho tento zoznam zahŕňa mukormykózu, zygomykózu, tymóm, malígny sarkóm mäkkých tkanív, cystickú fibrózu, hyperprolaktinémiu, Rettov syndróm, ulceróznu kolitídu žalúdka, Majidov syndróm, anirídiu. Toto nie sú jediné ojedinelé ochorenia – ich zoznam je oveľa dlhší.
Zoznam populárnych drog
Najznámejšie lieky na ojedinelé ochorenia sú:
- "Soliris". Účinnou zložkou je ekulizumab. Liečivo je imunosupresívum. Indikácie na použitie - atypický hemolyticko-uremický syndróm, ako aj paroxyzmálna nočná hemoglobinúria. Kontraindikácie zahŕňajú nosičstvo Neisseria meningitis, aktívnu infekciu, nedostatok očkovania, závažnú patológiu pečene a obličiek.
- "Enplate". Hlavnou účinnou látkou je romiplostim. Liek sa predpisuje na idiopatickú trombocytopenickú purpuru.
- "Elapraza". Hlavnou zložkou je idursulfáza. Liek je predpísaný na mukopolysacharidózu typu 2.
- „Nákladné auto“. Hlavnou zložkou lieku je bosentan. Používa sa pri pľúcnej hypertenzii.
- "Enbrel". Liečivo obsahuje etanercept. Predpisuje sa pri juvenilnej artritíde so systémovým začiatkom.
- "Uvidíme." Aktívnou zložkou je galsulfáza. Nástroj sa používa na mukopolysacharidózu štvrtého typu.
- "Actemra". Obsahuje tocilizumab. Predpisuje sa pri juvenilnej artritíde so systémovým začiatkom.
- "Revoleyd". Účinnou zložkou je eltrombopag. Nástroj sa používa na idiopatickú trombocytopenickú purpuru.
- "Aldazurim". Hlavnou látkou je laronidáza. Predpisuje sa na mukopolysacharidózu typu 1.
- "Ilaris". Aktívnou zložkou je kanakinumab. Liek sa používa na juvenilnú artritídu so systémovým začiatkom.
- "Privigen". JehoAktívnou zložkou je ľudský imunoglobulín. Liek je predpísaný na idiopatickú trombocytopenickú purpuru.
- "Replagal". Liečivo je agalzidáza alfa. Predpisuje sa na Fabryho chorobu.
- "Exjade". Účinnou zložkou je deferasirox. Liek sa používa na nešpecifikovanú aplastickú anémiu.
- "Orfadin". Liečivo je nitizinón. Predpisuje sa pri tyrozinémii.
- "Adempas". Obsahuje riociguát. Predpisuje sa pri pľúcnej hypertenzii.
- "Opsumite". Obsahuje macitentan. Používa sa pri pľúcnej hypertenzii.
- "Revácia". Obsahuje sildenafil. Predpísané na pľúcnu hypertenziu.
- "Myozým". Hlavnou zložkou je alglukozidáza alfa. Liek sa používa pri Pompeho chorobe.
- "Závoj". Hlavnou účinnou látkou je miglustat. Predpisuje sa pri sfingolipidózach.
- "Ventavis". Obsahuje iloprost. Predpísané na pľúcnu hypertenziu.
- "Fabrazim". Obsahuje agalzidázu beta. Predpisuje sa pri sfingolipidózach.
- "Volibris". Účinnou látkou je ambrisentan. Predpísané na pľúcnu hypertenziu.
- "Ilomedin". Aktívnou zložkou je iloprost. Liek sa používa na pľúcnu hypertenziu.
Tento zoznam liekov na ojedinelé ochorenia sa považuje za najobľúbenejší medzi liekmi predpisovanými na choroby.
Kontraindikácie
Drogy je zakázané užívať, keďzvýšená citlivosť na účinnú látku lieku, ako aj pri ťažkých formách patologických stavov pečene a obličiek. Deti sa podávajú iba so súhlasom lekára.
Záver
Zoznam liekov na ojedinelé ochorenia je teda zoznamom liekov, ktoré sa predpisujú na choroby z rovnomennej skupiny. Takéto patológie sa považujú za zriedkavé.
Na vývoj liekov na ojedinelé ochorenia sa spoločnostiam poskytujú stimuly. Registrácia prebieha rovnakým spôsobom ako pri iných liečivách, avšak s dodatočným potvrdením od príslušnej komisie.
Pokiaľ ide o pacientov, treba pamätať na to, že liek by mal predpisovať iba lekár. Samoobstarávanie liekov sa neodporúča, pretože nemusí priniesť požadovaný výsledok, ale iba zhoršiť priebeh ochorenia.
